Miglustat Waymade
Dane pochodzą z oficjalnych ulotek i ChPL. Zostały wyodrębnione automatycznie (częściowo z użyciem AI), więc treści mogą być niepełne, przybliżone lub błędne. Wiążący jest zawsze oryginalny dokument. Brak informacji w serwisie nie oznacza, że jej nie ma. To nie jest porada medyczna, ranking ani polecenie leku: o wyborze i dawkowaniu decyduje lekarz lub farmaceuta. Nie odstawiaj leków na własną rękę. W razie nagłego, ciężkiego objawu dzwoń pod 112.
- Podmiot odpowiedzialny
- Waymade B.V.
- Substancje czynne
- Miglustatum: 100 mg
- Stan bazy na dzień
- 2026-10-22
Dostępne moce i opakowania · 1 pozycja
| Nazwa | Postać | Opakowania | Dostępność |
|---|---|---|---|
| Miglustat Waymade 100 mg | Kapsułki twarde | 84 kaps. | na receptę (Rx) |
Zamienniki o tej samej mocy i postaci · 5 leków
Ta sama substancja, moc i postać; kolejność alfabetyczna według nazwy, potem podmiotu, to nie jest ranking. Zamiennik nie oznacza, że lek można zmienić bez konsultacji: decyzję podejmuje lekarz lub farmaceuta.
Miglustatum 100 mg (kapsułki twarde) · 5 leków
Zamienniki: ta sama substancja, inna moc lub postać · 1 lek
Wspólna lista dla wszystkich mocy na tej stronie (kolejność alfabetyczna według nazwy, to nie jest ranking); produkty o tej samej mocy i grupie postaci są wymienione przy odpowiedniej mocy powyżej.
| Nazwa | Postać | Substancja | Podmiot odpowiedzialny |
|---|---|---|---|
| Opfolda | Kapsułki twarde | Miglustatum 65 mg | Amicus Therapeutics Europe Limited |
Kiedy nie stosować (wg ChPL 4.3) wyodrębnione automatycznie
- Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w punkcie 6.1.
Miglustatum 100 mg (kapsułki twarde)
Dane z dokumentów wyodrębnione automatycznie
- Przechowywanie
- poniżej 25 °C
- Termin ważności
- 30 miesięcy (opakowanie nieotwarte)
- Substancje pomocnicze
- Zawartość kapsułki; Powidon K-30; Karboksymetyloskrobia sodowa (typ A); Magnezu stearynian (E 470b); Osłonka kapsułki; Tytanu dwutlenek (E 171); Żelatyna (E 441); Tusz do nadruku; Żelaza tlenek czarny (E 172); Szelak (E904); Potasu wodorotlenek (E 525) źródło: ChPL, pkt 6.1
- Substancje wymienione w dokumencie (m.in. alergeny, cukry, alkohol, sód)
- barwniki: w składzie
Pokazane są tylko substancje wymienione w dokumencie; brak wzmianki nie oznacza, że substancji nie ma w leku.
- Opakowanie i akcesoria
- opakowanie bezpośrednie: blister
- Wygląd
- biały
Miglustat Waymade ma postać twardych kapsułek żelatynowych z białym, nieprzezroczystym wieczkiem z nadrukiem ‘‘NAV” wykonanym czarnym tuszem i z białym nieprzezroczystym korpusem z nadrukiem ‘‘104” wykonanym czarnym tuszem, wypełnionych białym lub białawym proszkiem. Miglustat Waymade jest pakowany w tekturowe pudeko zawierające 4 blistry; każdy blister zawiera 21 kapsułek, co daje łącznie 84 kapsułki. źródło: Ulotka, pkt 6, ChPL, pkt 3
- biały
- Prowadzenie pojazdów i obsługa maszyn
- dokument: możliwy wpływ lub zalecana ostrożność źródło: „Miglustat wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Często obserwowanym działaniem niepożądanym są zawroty głowy. Pacjenci, u których występują zawroty głowy, nie powinni prowadzić pojazdów ani obsługiwać maszyn.” · ChPL, pkt 4.7
- Działania niepożądane
30 pozycji wyodrębnione przez model AI
- bardzo rzadko: małopłytkowość; zmniejszenie apetytu; depresja; bezsenność; osłabienie libido; ataksja; niepamięć; parestezje; niedoczulica; ból głowy; zawroty głowy; wzdęcia z oddawaniem wiatrów; bóle brzucha; nudności; wymioty; wzdęcia brzucha/dyskomfort; zaparcie; niestrawność; skurcze mięśni; osłabienie mięśni; zmęczenie; astenia; dreszcze i złe samopoczucie; nieprawidłowe wyniki badań przewodzenia nerwowego
- częstość niepodana w tekście: biegunka; wzdęcia; ból brzucha; zmniejszenie masy ciała; drżenie; neuropatia obwodowa
Ten układ ChPL nie dał się odczytać regułami, więc listę wyodrębnił model językowy (AI) z punktu 4.8; może być niepełna lub błędna, a częstość podano tylko tam, gdzie tekst ją zawiera. Sprawdź w ChPL.
źródło: ChPL, pkt 4.8
Dawkowanie wg dokumentu wyodrębnione automatycznie
- Wiek i masa ciała
-
- nie stosować poniżej 18 lat (dzieci, młodzież)
źródło: „Nie stosować tego leku u dzieci i młodzieży (w wieku poniżej 18 lat) z chorobą Gauchera typu I, ponieważ nie wiadomo, czy lek jest skuteczny w leczeniu tej choroby.” · Ulotka, pkt 2
- nie stosować poniżej 18 lat (dzieci, młodzież)
- Dawkowanie wg grup (cytat)
-
- Dzieci i młodzież: „Dzieci i młodzież Nie ustalono skuteczności produktu miglustatu u dzieci i młodzieży z chorobą Gauchera typu I w wieku od 0 do 17 lat. Brak dostępnych danych.”
- Dorośli: „Dorośli Zalecana dawka w leczeniu pacjentów dorosłych z chorobą Niemanna-Picka typu C wynosi 200 mg trzy razy na dobę.”
Dzieci i młodzież
„Dzieci i młodzież Zalecana dawka w leczeniu młodzieży (w wieku 12 lat i powyżej) z chorobą Niemanna-Picka typu C wynosi 200 mg trzy razy na dobę. Dawkowanie u pacjentów w wieku poniżej 12 lat należy ustalić w zależności od powierzchni ciała, jak przedstawiono poniżej:”- dawkowanie (zdanie bez nagłówka grupy): „Zalecana dawka początkowa w leczeniu pacjentów dorosłych z chorobą Gauchera typu I wynosi 100 mg trzy razy na dobę.”
- Grupy szczególne (cytat)
-
- Pacjenci w podeszłym wieku: „Pacjenci w podeszłym wieku Nie ma doświadczenia w stosowaniu miglustatu u pacjentów w wieku powyżej 70 lat.” źródło: ChPL, pkt 4.2
- (początek fragmentu; dalszy ciąg w dokumencie) źródło: ChPL, pkt 4.2
Zaburzenie czynności nerek
„Zaburzenie czynności nerek Dane farmakokinetyczne wskazują na zwiększoną ogólnoustrojową ekspozycję na miglustatu pacjentów z zaburzoną czynnością nerek. U pacjentów, u których klirens kreatyniny w przeliczeniu na powierzchnię ciała wynosi 50–70 ml/min/1,73 m2, leczenie rozpoczyna się od podania dawki 100 mg dwa razy na dobę u pacjentów z chorobą Gauchera typu I oraz 200 mg dwa razy na dobę (u pacjentów w wieku poniżej 12 lat w przeliczeniu na powierzchnię ciała) u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C.” - Zaburzenie czynności wątroby: „Zaburzenie czynności wątroby Nie przeprowadzono oceny miglustatu u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby.” źródło: ChPL, pkt 4.2
- źródło: ChPL, pkt 4.6
Ciąża
„Ciąża Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania miglustatu u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach wykazały toksyczne działanie na matkę oraz zarodek i płód, w tym zmniejszoną przeżywalność zarodka i płodu (patrz punkt 5.3). Potencjalne zagrożenie dla człowieka nie jest znane. Miglustat przenika przez barierę łożyskową i nie należy go stosować w czasie ciąży.” - Karmienie piersią: „Karmienie piersią Nie wiadomo, czy miglustat przenika do mleka kobiet. Miglustatu nie należy przyjmować w czasie karmienia piersią.” źródło: ChPL, pkt 4.6
- Płodność: „Płodność Badania na szczurach wykazały niekorzystne działania miglustatu na parametry nasienia (ruchliwość i morfologię), prowadzące do zmniejszenia płodności (patrz punkty 4.4 i 5.3).” źródło: ChPL, pkt 4.6
- Jedzenie, napoje i alkohol (cytat)
-
- jedzenie i napoje: „Produkt leczniczy Miglustat Waymade można przyjmować z jedzeniem lub bez jedzenia.” źródło: ChPL, pkt 4.2
Tabele z dokumentów wyodrębnione automatycznie
| Powierzchnia ciała (m2) | Zalecana dawka |
|---|---|
| > 1,25 | 200 mg trzy razy na dobę |
| > 0,88 – 1,25 | 200 mg dwa razy na dobę |
| > 0,73 – 0,88 | 100 mg trzy razy na dobę |
| > 0,47 – 0,73 | 100 mg dwa razy na dobę |
| < 0,47 | 100 mg raz na dobę |
źródło: ChPL, pkt 4.2, s. 3
Z ulotki i ChPL wyodrębnione automatycznie
Ulotka, pkt 2: Informacje ważne przed zastosowaniem leku Miglustat Waymade
Kiedy nie stosować leku Miglustat Waymade
- jeśli pacjent ma uczulenie na miglustat lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku
(wymienionych w punkcie 6).
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Miglustat Waymade należy zwrócić się do lekarza lub
farmaceuty:
- jeśli u pacjenta występuje choroba nerek,
- jeśli u pacjenta występuje choroba wątroby.
Lekarz wykona następujące badania przed leczeniem oraz w czasie leczenia lekiem Miglustat
Waymade:
- badanie nerwów rąk i nóg,
- oznaczenie stężenia witaminy B12,
- kontrolowanie wzrostu u dzieci i młodzieży z chorobą Niemanna-Picka typu C,
- kontrolowanie liczby płytek krwi.
Powodem, dla którego przeprowadza się te badania, są występujące u niektórych pacjentów
mrowienie lub drętwienie rąk i stóp lub zmniejszenie masy ciała w okresie terapii miglustatem.
Badania pomogą lekarzowi podjąć decyzję, czy te objawy są spowodowane chorobą lub innymi
istniejącymi schorzeniami, czy też są działaniami niepożądanymi leku Miglustat Waymade (patrz
szczegóły w punkcie 4).
Jeżeli u pacjenta wystąpi biegunka, lekarz może zalecić zmianę diety (w celu zmniejszenia spożycia
laktozy i innych węglowodanów, takich jak sacharoza (cukier trzcinowy)), przyjmowanie leku
Miglustat Waymade między posiłkami lub tymczasowo zmniejszyć dawkę. W niektórych
przypadkach lekarz może przepisać lek przeciwbiegunkowy, np. loperamid. U pacjentów z chorobą
Niemanna-Picka typu C leczonych miglustatem zgłaszano przypadki choroby Leśniowskiego-Crohna
(choroby zapalnej jelit). Jeżeli po zastosowaniu tych metod biegunka nie zmniejszy się lub wystąpią
inne dolegliwości brzuszne, należy poradzić się lekarza. W takim przypadku lekarz może zlecić dalsze
badania diagnostyczne, aby ustalić, czy istnieje inna przyczyna objawów.
Mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję w okresie leczenia lekiem Miglustat Waymade
oraz przez okres 3 miesięcy po jego zakończeniu.
Dzieci i młodzież
Nie stosować tego leku u dzieci i młodzieży (w wieku poniżej 18 lat) z chorobą Gauchera typu I,
ponieważ nie wiadomo, czy lek jest skuteczny w leczeniu tej choroby.
Lek Miglustat Waymade a inne leki
Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub
ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.
Należy powiedzieć lekarzowi, jeśli pacjent stosuje leki zawierające imiglucerazę, które są czasami
stosowane równocześnie z lekiem Miglustat Waymade. Takie leki mogą zmniejszać ilość leku
Miglustat Waymade w organizmie pacjenta.
Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność
Nie należy przyjmować leku Miglustat Waymade, jeśli pacjentka jest w ciąży lub planuje ciążę.
Więcej informacji można uzyskać od lekarza. W czasie przyjmowania leku Miglustat Waymade
należy stosować skuteczną antykoncepcję. W czasie przyjmowania leku Miglustat Waymade nie
należy karmić piersią.
Mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję w okresie terapii lekiem Miglustat Waymade i
przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia.
W ciąży i w okresie karmienia piersią lub gdy istnieje podejrzenie, że kobieta jest w ciąży, lub gdy
planuje ciążę, przed zastosowaniem tego leku należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.
Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn
Miglustat Waymade może powodować zawroty głowy. Nie należy prowadzić pojazdów, obsługiwać
żadnych maszyn ani posługiwać się narzędziami, jeśli występują zawroty głowy.
Lek Miglustat Waymade zawiera sód
Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) w kapsułce, więc uznaje się, że jest „wolny od sodu”.
Ulotka, pkt 4: Możliwe działania niepożądane
Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.
Najcięższe działania niepożądane:
U niektórych pacjentów wystąpiło mrowienie lub drętwienie rąk i nóg (obserwowane często).
Mogły to być objawy neuropatii obwodowej, w związku z działaniami niepożądanymi leku miglustat
lub w związku z istniejącymi chorobami. Aby to ocenić, lekarz wykona niektóre badania przed
leczeniem oraz w czasie leczenia lekiem Miglustat Waymade (patrz punkt 2).
Jeśli u pacjenta wystąpi którekolwiek z takich działań niepożądanych, należy jak najszybciej
skontaktować się z lekarzem.
Jeśli u pacjenta wystąpi lekkie drżenie, głównie drżenie rąk, należy jak najszybciej skontaktować
się z lekarzem. Drżenie często ustępuje bez konieczności przerywania leczenia. Czasami może być
konieczne zmniejszenie dawki leku Miglustat Waymade lub przerwanie leczenia tym lekiem, aby
powstrzymać drżenie.
Bardzo częste działania niepożądane: (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób)
Do najczęściej występujących działań niepożądanych należą: biegunka, wzdęcia z oddawaniem
wiatrów, bóle brzucha (żołądka), utrata masy ciała i zmniejszenie apetytu.
Po rozpoczęciu leczenia lekiem Miglustat Waymade u pacjenta może wystąpić niewielkie
zmniejszenie masy ciała. To działanie niepożądane zwykle ustępuje w miarę kontynuacji leczenia.
Częste działania niepożądane: (mogą wystąpić u mniej niż 1 na 10 osób)
Do często występujących działań niepożądanych wywołanych stosowaniem leku należą: ból głowy,
zawroty głowy, parestezje (mrowienie lub drętwienie), zaburzenia koordynacji, niedoczulica
(osłabione wrażenia dotykowe), niestrawność (zgaga), nudności (mdłości), zaparcie i wymioty,
wzdęcie brzucha lub dyskomfort w jamie brzusznej (żołądku) i małopłytkowość (zmniejszona liczba
płytek krwi). Objawy neurologiczne i małopłytkowość mogą być wywołane chorobą podstawową.
Inne możliwe działania niepożądane to: skurcze mięśni lub osłabienie, zmęczenie, dreszcze i złe
samopoczucie, depresja, zaburzenia snu, niepamięć i zmniejszone libido.
U większości pacjentów jedno lub więcej tych działań niepożądanych występuje zazwyczaj na
początku leczenia lub w pewnych odstępach w trakcie leczenia. Większość przypadków jest łagodna i
dość szybko ustępuje. Jeśli którykolwiek z tych objawów niepożądanych powoduje problemy, należy
skontaktować się z lekarzem, który może zmniejszyć dawkę leku Miglustat Waymade lub zaleci inne
leki, aby pomóc opanować działania niepożądane.
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie możliwe objawy niepożądane
niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania
niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań
Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i
Produktów Biobójczych, Al. Jerozolimskie 181C, PL-02 222 Warszawa, Tel.: + 48 22 49 21 301,
Faks: + 48 22 49 21 309, Strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl
Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat
bezpieczeństwa stosowania leku.
ChPL, pkt 4.3: Przeciwwskazania
Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w
punkcie 6.1.
ChPL, pkt 4.4: Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania
Drżenie
U około 37% pacjentów z chorobą Gauchera typu I oraz 58% pacjentów z chorobą Niemanna-Picka
typu C, uczestniczących w badaniach klinicznych, zanotowano drżenie w trakcie leczenia. Tego
rodzaju drżenie w przypadku choroby Gauchera typu I opisano jako nadmierne drżenie fizjologiczne
rąk. Drżenie zazwyczaj rozpoczyna się w pierwszym miesiącu leczenia i w wielu przypadkach
ustępuje po 1 do 3 miesiącach leczenia. Zmniejszenie dawki zwykle w ciągu kilku dni może złagodzić
drżenie, lecz czasami konieczne może być przerwanie leczenia.
Zaburzenia dotyczące przewodu pokarmowego
Zdarzenia związane z przewodem pokarmowym, głównie biegunkę, obserwowano u ponad 80%
pacjentów na początku leczenia lub okresowo w trakcie leczenia (patrz punkt 4.8). Etiologia biegunki
jest najprawdopodobniej związana z jelitowym hamowaniem aktywności jelitowych disacharydaz,
takich jak sacharaza-izomaltaza w obrębie przewodu pokarmowego, prowadząc do zmniejszenia
wchłaniania disacharydów z pokarmu. Z obserwacji klinicznych wynika, że wywołane przez miglustat
działania dotyczące układu pokarmowego ustępowały po indywidualnej zmianie diety (np.
zmniejszeniu spożycia sacharozy, laktozy i innych węglowodanów), przyjmowaniu miglustatu
pomiędzy posiłkami i (lub) po podaniu leków przeciwbiegunkowych, np. loperamidu. U niektórych
pacjentów konieczne może być przejściowe zmniejszenie dawki. U pacjentów z przewlekłą biegunką
lub innego rodzaju uporczywymi objawami ze strony przewodu pokarmowego, u których opisane
postępowanie nie przyniosło poprawy, należy przeprowadzić diagnostykę zgodnie z zasadami praktyki
klinicznej. Nie prowadzono badań miglustatu u pacjentów, u których w przeszłości rozpoznano
ciężkie choroby przewodu pokarmowego, w tym chorobę zapalną jelita grubego.
Po wprowadzeniu produktu do obrotu, u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C, leczonych
miglustatem, zgłaszano przypadki choroby Leśniowskiego-Crohna. Zaburzenia żołądkowo-jelitowe są
częstymi działaniami niepożądanymi miglustatu. Dlatego u pacjentów z przewlekłą biegunką i (lub)
bólem brzucha, którzy nie reagują na leczenie lub w przypadku pogorszenia stanu klinicznego, należy
wziąć pod uwagę możliwość wystąpienia choroby Leśniowskiego-Crohna.
Wpływ na spermatogenezę
Podczas stosowania miglustatu przez mężczyzn oraz przez 3 miesiące po jego odstawieniu należy
stosować skuteczne metody antykoncepcyjne. Należy przerwać stosowanie miglustatu i stosować
skuteczne metody antykoncepcji przez następne 3 miesiące przed podjęciem próby zapłodnienia (patrz
punkty 4.6 i 5.3). Badania na szczurach wykazały, że miglustatu wywiera szkodliwy wpływ na
spermatogenezę i właściwości spermy oraz zmniejsza płodność (patrz punkty 4.6 i 5.3).
Specjalne populacje pacjentów
Z powodu ograniczonego doświadczenia, miglustat należy stosować z zachowaniem ostrożności u
pacjentów z zaburzeniami czynności nerek i wątroby. Istnieje ścisła zależność między czynnością
nerek, a klirensem miglustatu. Ekspozycja na miglustat znacznie zwiększa się u pacjentów z ciężkim
zaburzeniem czynności nerek (patrz punkt 5.2). Niewystarczające obecnie doświadczenie kliniczne nie
pozwala na określenie zalecanego dawkowania dla tych pacjentów. Nie zaleca się stosowania
miglustatu u pacjentów z ciężkim zaburzeniem czynności nerek (klirens kreatyniny poniżej 30
ml/min/1,73 m2 pc.).
Choroba Gauchera typu I
Mimo, że nie przeprowadzono żadnych bezpośrednich porównań z enzymatyczną terapią zastępczą
(ETZ) w terapii nieleczonych wcześniej pacjentów z chorobą Gauchera typu I, nie ma dowodu na
przewagę tak skuteczności, jak i bezpieczeństwa stosowania miglustatu nad enzymatyczną terapią
zastępczą. Enzymatyczna terapia zastępcza to standardowy sposób opieki nad pacjentami, którzy
wymagają leczenia w chorobie Gauchera typu I (patrz punkt 5.1). Nie przeprowadzono konkretnych
badań skuteczności i bezpieczeństwa stosowania miglustatu u pacjentów z ciężką postacią choroby
Gauchera.
Zaleca się regularne monitorowanie stężenia witaminy B12 w związku z często występującym
niedoborem witaminy B12 u pacjentów z chorobą Gauchera typu I.
Zgłaszano przypadki neuropatii obwodowej u pacjentów leczonych miglustatem z równocześnie
występującymi stanami, takimi jak niedobór witaminy B12 i monoklonalna gammopatia lub bez
takich stanów. Neuropatia obwodowa wydaje się występować częściej u pacjentów z chorobą
Gauchera typu I w porównaniu do populacji ogólnej. U wszystkich pacjentów należy wykonać ocenę
neurologiczną przed rozpoczęciem leczenia i w trakcie leczenia.
U pacjentów z chorobą Gauchera typu I zaleca się monitorowanie liczby płytek krwi. U pacjentów z
chorobą Gauchera typu I, u których zmieniono leczenie ETZ na miglustat, zaobserwowano niewielkie
zmniejszenie liczby płytek krwi niezwiązane z występowaniem krwawień.
Choroba Niemanna-Picka typu C
Skuteczność leczenia objawów neurologicznych miglustatem u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka
typu C powinna być badana regularnie, np. co 6 miesięcy; kontynuacja leczenia powinna być
ponownie zatwierdzona po upływie co najmniej 1 roku leczenia miglustatem.
U niektórych pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C leczonych miglustatem, zaobserwowano
niewielkie zmniejszenie liczby płytek krwi, niezwiązane z występowaniem krwawień. Liczba płytek
krwi u 40-50% pacjentów biorących udział w badaniu klinicznym, była mniejsza na początku badania
niż dolna granica normy. U takich pacjentów zaleca się monitorowanie liczby płytek krwi.
Spowolniony wzrost dzieci i młodzieży
U niektórych dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C we wczesnej fazie leczenia miglustatem
zaobserwowano spowolnienie wzrostu, które może towarzyszyć lub następować po zmniejszonym
przyroście masy ciała. Należy monitorować rozwój dzieci i młodzieży leczonych miglustatem. W
przypadku kontynuowania leczenia należy ponownie poddać indywidualnej ocenie stosunek korzyści
do ryzyka.
Sód
Ten produkt leczniczy zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) w kapsułce, więc uznaje się, że jest
‘‘wolny od sodu”
ChPL, pkt 4.5: Interakcje z innymi produktami leczniczymi i inne rodzaje interakcji
Ograniczone dane sugerują, że jednoczesne podawanie miglustatu i imiglucerazy w ramach
enzymatycznej terapii zastępczej pacjentom z chorobą Gauchera typu I, może powodować
zmniejszoną ekspozycję na miglustatu (w czasie badania w małych grupach równoległych
zaobserwowano zmniejszenie wartości Cmax o około 22% i wartości AUC o ok. 14%). To badanie
wskazało również, że miglustat nie wywiera żadnego wpływu lub wywiera ograniczony wpływ na
farmakokinetykę imiglucerazy.
ChPL, pkt 4.8: Działania niepożądane
Podsumowanie profilu bezpieczeństwa
Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi w badaniach klinicznych
miglustatu były: biegunka, wzdęcia, ból brzucha, zmniejszenie masy ciała i drżenie (patrz punkt 4.4).
Najczęściej zgłaszanym ciężkim działaniem niepożądanym podczas leczenia miglustatem w badaniach
klinicznych była neuropatia obwodowa (patrz punkt 4.4).
W 11 badaniach klinicznych w różnych wskazaniach 247 pacjentów było leczonych miglustatem w
dawkach 50–200 mg trzy razy na dobę, średnio przez okres 2,1 roku. Spośród tych pacjentów 132
miało chorobę Gauchera typu I, natomiast 40 chorobę Niemanna-Picka typu C. Działania niepożądane
na ogół były nasilone w stopniu łagodnym do umiarkowanego i występowały z podobną częstością w
poszczególnych wskazaniach i badanych dawkach.
Tabelaryczne zestawienie działań niepożądanych
Działania niepożądane obserwowane w badaniach klinicznych i odnotowane ze spontanicznych
zgłoszeń, występujące u >1% pacjentów, są wymienione w poniższej tabeli, zgodnie z klasyfikacją
układów i narządów i częstością występowania (bardzo często: ≥ 1/10, często: ≥ 1/100, < 1/10, niezbyt
często: ≥ 1/1000 do < 1/100, rzadko: ≥ 1/10 000 do < 1/1000, bardzo rzadko: < 1/10 000). W obrębie
każdej grupy o określonej częstości występowania, działania niepożądane są wymienione zgodnie ze
zmniejszającym się nasileniem.
Zaburzenia krwi i układu chłonnego
Często małopłytkowość
Zaburzenia metabolizmu i odżywiania
Bardzo często zmniejszenie masy ciała, zmniejszenie apetytu
Zaburzenia psychiczne
Często depresja, bezsenność, osłabienie libido
Zaburzenia układu nerwowego
Bardzo często drżenie
Często neuropatia obwodowa, ataksja, niepamięć, parestezje, niedoczulica, ból głowy,
zawroty głowy
Zaburzenia żołądka i jelit
Bardzo często biegunka, wzdęcia z oddawaniem wiatrów, bóle brzucha
Często nudności, wymioty, wzdęcia brzucha/dyskomfort, zaparcie, niestrawność
Zaburzenia mięśniowo-szkieletowe i tkanki łącznej
Często skurcze mięśni, osłabienie mięśni
Zaburzenia ogólne i stany w miejscu podania
Często zmęczenie, astenia, dreszcze i złe samopoczucie
Badania diagnostyczne
Często nieprawidłowe wyniki badań przewodzenia nerwowego
Opis wybranych działań niepożądanych
U 55% pacjentów zgłaszano zmniejszenie masy ciała. Najczęściej było ono obserwowane pomiędzy 6.
i 12. miesiącem.
Miglustat badano we wskazaniach, w których niektóre zdarzenia zgłaszane jako działania
niepożądane, takie jak neurologiczne i neuropsychologiczne objawy przedmiotowe/podmiotowe,
zaburzenia czynności poznawczych i małopłytkowość, mogą być również spowodowane chorobą
podstawową.
Zgłaszanie podejrzewanych działań niepożądanych
Po dopuszczeniu produktu leczniczego do obrotu istotne jest zgłaszanie podejrzewanych działań
niepożądanych. Umożliwia to nieprzerwane monitorowanie stosunku korzyści do ryzyka stosowania
produktu leczniczego. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać
wszelkie podejrzewane działania niepożądane za pośrednictwem Departamentu Monitorowania
Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych,
Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.
Al. Jerozolimskie 181 C, 02-222 Warszawa
Tel.: +48 22 49 21 301, Faks: + 48 22 49 21 309
Strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl
Dane rejestrowe
| Substancja | Postać | Numer pozwolenia | Numer w rejestrze | Dokumenty |
|---|---|---|---|---|
| Miglustatum 100 mg | Kapsułki twarde | 29697 | 100503911 | ChPL: 2026-05-12, Ulotka: 2026-05-12 |