Miglustat Accord
Dane pochodzą z oficjalnych ulotek i ChPL. Zostały wyodrębnione automatycznie (częściowo z użyciem AI), więc treści mogą być niepełne, przybliżone lub błędne. Wiążący jest zawsze oryginalny dokument. Brak informacji w serwisie nie oznacza, że jej nie ma. To nie jest porada medyczna, ranking ani polecenie leku: o wyborze i dawkowaniu decyduje lekarz lub farmaceuta. Nie odstawiaj leków na własną rękę. W razie nagłego, ciężkiego objawu dzwoń pod 112.
- Podmiot odpowiedzialny
- Accord Healthcare Polska Sp. z o.o.
- Substancje czynne
- Miglustatum: 100 mg
- Stan bazy na dzień
- 2026-10-22
Dostępne moce i opakowania · 1 pozycja
| Nazwa | Postać | Opakowania | Dostępność |
|---|---|---|---|
| Miglustat Accord 100 mg | Kapsułki twarde | 14 kaps., 84 kaps. | na receptę (Rx) |
Zamienniki o tej samej mocy i postaci · 5 leków
Ta sama substancja, moc i postać; kolejność alfabetyczna według nazwy, potem podmiotu, to nie jest ranking. Zamiennik nie oznacza, że lek można zmienić bez konsultacji: decyzję podejmuje lekarz lub farmaceuta.
Zamienniki: ta sama substancja, inna moc lub postać · 1 lek
Wspólna lista dla wszystkich mocy na tej stronie (kolejność alfabetyczna według nazwy, to nie jest ranking); produkty o tej samej mocy i grupie postaci są wymienione przy odpowiedniej mocy powyżej.
| Nazwa | Postać | Substancja | Podmiot odpowiedzialny |
|---|---|---|---|
| Opfolda | Kapsułki twarde | Miglustatum 65 mg | Amicus Therapeutics Europe Limited |
Kiedy nie stosować (wg ChPL 4.3) wyodrębnione automatycznie
- Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w punkcie 6.1.
Miglustatum 100 mg (kapsułki twarde)
Dane z dokumentów wyodrębnione automatycznie
- Przechowywanie
- brak specjalnych zaleceń (wg dokumentu)
- Termin ważności
- 4 lata (opakowanie nieotwarte)
- Substancje pomocnicze
- Zawartość kapsułki; Karboksymetyloskrobia sodowa (Typ A); Powidon K30; Magnezu stearynian
- Wieczko: Żelatyna; Tytanu dwutlenek (E 171)
- Korpus: Żelatyna; Tytanu dwutlenek (E 171)
- Substancje wymienione w dokumencie (m.in. alergeny, cukry, alkohol, sód)
- barwniki: w składzie (Wieczko); w składzie (Korpus)
Pokazane są tylko substancje wymienione w dokumencie; brak wzmianki nie oznacza, że substancji nie ma w leku.
- Opakowanie i akcesoria
- opakowanie bezpośrednie: blister
- Wygląd
- biały
Miglustat Accord występuje w postaci białych, żelatynowych kapsułek twardych, wypełnionych granulatem koloru białego do białawego, pakowanych w blistry PVC/PE/PCTFE/Aluminium w tekturowym pudełku. Wielkość opakowań: 14 x 1 lub 84 x1 kapsułki. źródło: Ulotka, pkt 6, ChPL, pkt 3
- biały
- Prowadzenie pojazdów i obsługa maszyn
- dokument: możliwy wpływ lub zalecana ostrożność źródło: „Produkt Miglustat Accord wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Często obserwowanym działaniem niepożądanym są zawroty głowy i pacjenci, u których występują zawroty głowy, nie powinni prowadzić pojazdów ani obsługiwać maszyn.” · ChPL, pkt 4.7
- Działania niepożądane
31 pozycji wyodrębnione przez model AI
- bardzo rzadko: małopłytkowość; zmniejszenie apetytu; depresja; bezsenność; osłabienie libido; drżenie; ataksja; niepamięć; parestezje; niedoczulica; ból głowy; zawroty głowy; wzdęcia z oddawaniem wiatrów; bóle brzucha; nudności; wymioty; wzdęcia brzucha/dyskomfort; zaparcie; niestrawność; skurcze mięśni; osłabienie mięśni; zmęczenie; astenia; dreszcze i złe samopoczucie; nieprawidłowe wyniki badań przewodzenia nerwowego
- częstość niepodana w tekście: biegunka; wzdęcia; ból brzucha; zmniejszenie masy ciała; drgawki; neuropatia obwodowa
Ten układ ChPL nie dał się odczytać regułami, więc listę wyodrębnił model językowy (AI) z punktu 4.8; może być niepełna lub błędna, a częstość podano tylko tam, gdzie tekst ją zawiera. Sprawdź w ChPL.
źródło: ChPL, pkt 4.8
Dawkowanie wg dokumentu wyodrębnione automatycznie
- Wiek i masa ciała
-
- nie stosować poniżej 18 lat (dzieci, młodzież)
źródło: „Nie stosować tego leku u dzieci i młodzieży (w wieku poniżej 18 lat) z chorobą Gauchera typu 1, ponieważ nie wiadomo, czy lek jest skuteczny w leczeniu tej choroby.” · Ulotka, pkt 2
- nie stosować poniżej 18 lat (dzieci, młodzież)
- Dawkowanie wg grup (cytat)
-
- Dzieci i młodzież: „Dzieci i młodzież Nie określono skuteczności produktu leczniczego Miglustat Accord u dzieci i młodzieży z chorobą Gauchera typu 1 w wieku od 0 do 17 lat. Dane nie są dostępne.”
- Dorośli: „Dorośli Zalecana dawka w leczeniu pacjentów dorosłych z chorobą Niemanna-Picka typu C wynosi 200 mg trzy razy na dobę.”
Dzieci i młodzież
„Dzieci i młodzież Zalecana dawka w leczeniu młodzieży (w wieku 12 lat i powyżej) z chorobą Niemanna-Picka typu C wynosi 200 mg trzy razy na dobę. Dawkowanie u pacjentów w wieku poniżej 12 lat należy ustalić w zależności od powierzchni ciała, jak przedstawiono poniżej:”- dawkowanie (zdanie bez nagłówka grupy): „Zalecana dawka początkowa w leczeniu pacjentów dorosłych z chorobą Gauchera typu I wynosi 100 mg trzy razy na dobę.”
- Grupy szczególne (cytat)
-
- Pacjenci w podeszłym wieku: „Pacjenci w podeszłym wieku Nie ma doświadczenia w stosowaniu produktu leczniczego Miglustat Accord u pacjentów w wieku powyżej 70 lat.” źródło: ChPL, pkt 4.2
- (początek fragmentu; dalszy ciąg w dokumencie) źródło: ChPL, pkt 4.2
Zaburzenia czynności nerek
„Zaburzenia czynności nerek Dane farmakokinetyczne wskazują na zwiększoną ogólnoustrojową ekspozycję na miglustatu pacjentów z zaburzoną czynnością nerek. U pacjentów, u których klirens kreatyniny w przeliczeniu na powierzchnię ciała wynosi 50–70 mL/min/1,73 m2 pc., leczenie rozpoczyna się od podania dawki 100 mg dwa razy na dobę u pacjentów z chorobą Gauchera typu I oraz 200 mg dwa razy na dobę (u pacjentów w wieku poniżej 12 lat w przeliczeniu na powierzchnię ciała) u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C.” - Zaburzenia czynności wątroby: „Zaburzenia czynności wątroby Nie przeprowadzono oceny produktu leczniczego Miglustat Accord u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby.” źródło: ChPL, pkt 4.2
- źródło: ChPL, pkt 4.6
Ciąża
„Ciąża Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania miglustatu u kobiet w okresie ciąży. Badania na zwierzętach wykazały toksyczne działanie na matkę oraz zarodek i płód, w tym zmniejszoną przeżywalność zarodka i płodu (patrz punkt 5.3). Potencjalne zagrożenie dla człowieka nie jest znane. Miglustat przenika przez barierę łożyskową i nie należy go stosować w okresie ciąży.” - Karmienie piersią: „Karmienie piersią Nie wiadomo, czy miglustat jest wydzielany z mlekiem kobiet. Produktu leczniczego Miglustat Accord nie należy przyjmować w czasie karmienia piersią.” źródło: ChPL, pkt 4.6
- Płodność: „Płodność Badania na szczurach wykazują niekorzystne działania miglustatu na parametry nasienia (ruchliwość i morfologię), prowadzące do zmniejszenia płodności (patrz punkty 4.4 i 5.3).” źródło: ChPL, pkt 4.6
- Jedzenie, napoje i alkohol (cytat)
-
- jedzenie i napoje: „Produkt Miglustat Accord można przyjmować z pokarmem lub bez pokarmu.” źródło: ChPL, pkt 4.2
Tabele z dokumentów wyodrębnione automatycznie
| Powierzchnia ciała (m2) | Zalecana dawka |
|---|---|
| > 1,25 | 200 mg trzy razy na dobę |
| > 0,88 – 1,25 | 200 mg dwa razy na dobę |
| > 0,73 – 0,88 | 100 mg trzy razy na dobę |
| > 0,47 – 0,73 | 100 mg dwa razy na dobę |
| ≤ 0,47 | 100 mg raz na dobę |
źródło: ChPL, pkt 4.2, s. 2
Z ulotki i ChPL wyodrębnione automatycznie
Ulotka, pkt 2: Informacje ważne przed zastosowaniem leku Miglustat Accord
Kiedy nie stosować leku Miglustat Accord
- jeśli pacjent ma uczulenie na miglustat lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku
(wymienionych w punkcie 6).
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Miglustat Accord należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty:
- jeśli u pacjenta występuje choroba nerek,
- jeśli u pacjenta występuje choroba wątroby.
Lekarz wykona następujące badania przed leczeniem oraz w czasie leczenia lekiem Miglustat Accord:
- badanie nerwów rąk i nóg,
- oznaczenie stężenia witaminy B12,
- kontrolowanie wzrostu u dzieci i młodzieży z chorobą Niemanna-Picka typu C,
- kontrolowanie liczby płytek krwi.
Powodem, dla którego przeprowadza się te badania, są występujące u niektórych pacjentów mrowienie
lub drętwienie rąk i stóp lub zmniejszenie masy ciała w czasie przyjmowania leku Miglustat Accord.
Badania pomogą lekarzowi podjąć decyzję, czy te objawy są spowodowane chorobą lub innymi
istniejącymi schorzeniami, czy też są działaniami niepożądanymi leku Miglustat Accord (patrz szczegóły
w punkcie 4).
Jeżeli u pacjenta wystąpi biegunka, lekarz może zalecić zmianę diety (w celu zmniejszenia spożycia
laktozy i innych węglowodanów, takich jak sacharoza (cukier)), przyjmowanie leku Miglustat Accord
między posiłkami lub tymczasowo zmniejszyć dawkę. W niektórych przypadkach lekarz może przepisać
lek przeciwbiegunkowy, np. loperamid. U pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C leczonych lekiem
Miglustat Accord zgłaszano przypadki choroby Leśniowskiego-Crohna (choroby zapalnej jelit). Jeżeli po
zastosowaniu tych metod biegunka nie zmniejszy się lub wystąpią inne dolegliwości brzuszne, należy
poradzić się lekarza. W takim przypadku lekarz może zlecić dalsze badania diagnostyczne, aby ustalić,
czy istnieje inna przyczyna objawów.
Mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję w czasie leczenia lekiem Miglustat Accord oraz
przez okres 3 miesięcy po jego zakończeniu.
Dzieci i młodzież
Nie stosować tego leku u dzieci i młodzieży (w wieku poniżej 18 lat) z chorobą Gauchera typu 1,
ponieważ nie wiadomo, czy lek jest skuteczny w leczeniu tej choroby.
Lek Miglustat Accord a inne leki
Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta
obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.
Należy powiedzieć lekarzowi, jeśli pacjent stosuje leki zawierające imiglucerazę, które są czasami
stosowane równocześnie z lekiem Miglustat Accord. Takie leki mogą zmniejszać ilość leku Miglustat
Accord w organizmie pacjenta.
Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność
Pacjentka nie powinna przyjmować leku Miglustat Accord, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę. Więcej
informacji można uzyskać od lekarza. W czasie przyjmowania leku Miglustat Accord należy stosować
skuteczną antykoncepcję. W czasie przyjmowania leku Miglustat Accord nie karmić piersią.
Mężczyźni powinni stosować skuteczną antykoncepcję w czasie zażywania leku Miglustat Accord i przez
3 miesiące po zakończeniu leczenia.
Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć
dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.
Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn
Miglustat Accord może powodować zawroty głowy. Nie należy prowadzić pojazdów, nie obsługiwać
żadnych maszyn ani nie posługiwać się narzędziami, jeśli występują zawroty głowy.
Lek Miglustat Accord zawiera sód
Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na kapsułkę, to znaczy lek uznaje się za „wolny od sodu”
Ulotka, pkt 4: Możliwe działania niepożądane
Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.
Najcięższe działania niepożądane:
U niektórych pacjentów wystąpiło mrowienie lub drętwienie rąk i nóg (obserwowane często).
Mogły to być objawy neuropatii obwodowej, w związku z działaniami niepożądanymi leku Miglustat
Accord lub w związku z istniejącymi chorobami. Aby to ocenić, lekarz wykona niektóre badania przed
leczeniem oraz w czasie leczenia lekiem Miglustat Accord (patrz punkt 2).
Jeśli u pacjenta wystąpi którekolwiek z takich działań niepożądanych, należy jak najszybciej
poinformować o tym lekarza.
Jeśli u pacjenta wystąpi lekkie drżenie, głównie drżenie rąk, należy jak najszybciej poinformować
o tym lekarza. Drżenie często ustępuje bez konieczności przerywania leczenia. Czasami może być
konieczne zmniejszenie dawki leku Miglustat Accord lub przerwanie leczenia tym lekiem, aby
powstrzymać drżenie.
Bardzo często: (mogą wystąpić częściej niż u 1 pacjenta na 10)
Do najczęściej występujących działań niepożądanych należą: biegunka, wzdęcia z oddawaniem
wiatrów, bóle brzucha (żołądka), utrata masy ciała i zmniejszenie apetytu.
Jeśli po rozpoczęciu leczenia lekiem Miglustat Accord u pacjenta wystąpi zmniejszenie masy ciała, nie
należy się tym martwić. To działanie niepożądane zwykle ustępuje w miarę kontynuacji leczenia.
Często: (mogą wystąpić maksymalnie u 1 pacjenta na 10)
Do często występujących działań niepożądanych wywołanych stosowaniem leku należą: ból głowy,
zawroty głowy, parestezje (mrowienie lub drętwienie), zaburzenia koordynacji, niedoczulica (osłabione
wrażenia dotykowe), niestrawność (zgaga), nudności, zaparcie i wymioty, wzdęcie brzucha lub
dyskomfort w jamie brzusznej (żołądku) i małopłytkowość (zmniejszona liczba płytek krwi). Objawy
neurologiczne i małopłytkowość mogą być wywołane chorobą podstawową.
Inne możliwe działania niepożądane to: skurcze mięśni lub osłabienie, zmęczenie, dreszcze i złe
samopoczucie, depresja, zaburzenia snu, niepamięć i zmniejszone libido.
U większości pacjentów jedno lub więcej z tych działań niepożądanych występuje zazwyczaj
na początku leczenia lub w pewnych odstępach w trakcie leczenia. Większość przypadków jest
łagodna i dość szybko ustępuje. Jeśli którykolwiek z tych objawów niepożądanych powoduje
problemy, należy skontaktować się z lekarzem, który może zmniejszyć dawkę leku Miglustat Accord lub
zaleci inne leki, aby pomóc opanować działania niepożądane.
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione
w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać
bezpośrednio do Departamentu Monitorowania Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu
Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych
Al. Jerozolimskie 181C
02-222 Warszawa
tel.: + 48 22 49 21 301
faks: + 48 22 49 21 309
strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl
Działania niepożądane można zgłaszać również podmiotowi odpowiedzialnemu.
Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat
bezpieczeństwa stosowania leku.
ChPL, pkt 4.3: Przeciwwskazania
Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną
w punkcie 6.1.
ChPL, pkt 4.4: Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności dotyczące stosowania
Drżenie
U około 37% pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 oraz 58% pacjentów z chorobą Niemanna-Picka
typu C, uczestniczących w badaniach klinicznych zanotowano drżenie w trakcie leczenia. Tego
rodzaju drżenie w przypadku choroby Gauchera typu I opisano jako nadmierne drżenie fizjologiczne
rąk. Drżenie zazwyczaj rozpoczyna się w pierwszym miesiącu leczenia i w wielu przypadkach
ustępuje po 1 do 3 miesiącach leczenia. Zmniejszenie dawki zwykle w ciągu kilku dni może złagodzić
drżenie, lecz czasami konieczne może być przerwanie leczenia.
Zaburzenia dotyczące przewodu pokarmowego
Zdarzenia związane z przewodem pokarmowym, głównie biegunkę, obserwowano u ponad
80% pacjentów na początku leczenia lub okresowo w trakcie leczenia (patrz punkt 4.8). Etiologia
biegunki jest najprawdopodobniej związana z jelitowym hamowaniem aktywności disacharydaz,
takich jak sacharaza-izomaltaza w obrębie przewodu pokarmowego prowadząc do zmniejszenia
wchłaniania disacharydów z pokarmu. Z obserwacji klinicznych wynika, że wywołane przez miglustat
działania dotyczące układu pokarmowego ustępowały po indywidualnej zmianie diety (np.
zmniejszenie spożycia sacharozy, laktozy i innych węglowodanów), przyjmowania miglustatu
pomiędzy posiłkami i (lub) po podaniu leków przeciwbiegunkowych, np. loperamidu. U niektórych
pacjentów konieczne może być przejściowe zmniejszenie dawki. U pacjentów z przewlekłą biegunką
lub innego rodzaju uporczywymi objawami ze strony przewodu pokarmowego, u których opisane
postępowanie nie przyniosło poprawy, należy przeprowadzić diagnostykę zgodnie z zasadami praktyki
klinicznej. Nie prowadzono badań miglustatu u pacjentów, u których w przeszłości rozpoznano
ciężkie choroby przewodu pokarmowego, w tym chorobę zapalną jelita grubego.
Po wprowadzeniu produktu do obrotu, u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C, leczonych
produktem leczniczym Miglustat Accord, zgłaszano przypadki choroby Leśniowskiego-Crohna.
Zaburzenia żołądkowo-jelitowe są częstymi działaniami niepożądanymi produktu leczniczego
Miglustat Accord. Dlatego u pacjentów z przewlekłą biegunką i (lub) bólem brzucha, którzy nie
reagują na leczenie lub w przypadku pogorszenia stanu klinicznego, należy wziąć pod uwagę
możliwość wystąpienia choroby Leśniowskiego-Crohna.
Wpływ na spermatogenezę
Podczas stosowania produktu leczniczego Miglustat Accord przez mężczyzn oraz przez 3 miesiące po
jego odstawieniu należy stosować skuteczne metody antykoncepcyjne. Należy przerwać stosowanie
produktu leczniczego Miglustat Accord i stosować skuteczne metody antykoncepcji przez następne 3
miesiące przed podjęciem próby zapłodnienia (patrz punkty 4.6 i 5.3).
Badania na szczurach wykazały, że miglustat wywiera szkodliwy wpływ na spermatogenezę
i właściwości spermy oraz zmniejsza płodność (patrz punkty 4.6 i 5.3).
Specjalne grupy pacjentów
Z powodu ograniczonego doświadczenia, produkt Miglustat Accord należy stosować z zachowaniem
ostrożności u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek i wątroby. Istnieje ścisła zależność między
czynnością nerek i klirensem miglustatu, a ekspozycja na miglustat znacznie zwiększa się u pacjentów
z ciężkim zaburzeniem czynności nerek (patrz punkt 5.2). Niewystarczające obecnie doświadczenie
kliniczne nie pozwala na określenie zalecanego dawkowania dla tych pacjentów. Nie zaleca się
stosowania produktu leczniczego Miglustat Accord u pacjentów z ciężkim zaburzeniem czynności
nerek (klirens kreatyniny poniżej 30 mL/min/1,73 m2 pc.).
Choroba Gauchera typu I
Mimo że nie przeprowadzono żadnych bezpośrednich porównań z enzymatyczną terapią zastępczą
(ETZ) w terapii nieleczonych wcześniej pacjentów z chorobą Gauchera typu I, nie ma dowodu na
przewagę tak skuteczności, jak i bezpieczeństwa stosowania miglustatu nad enzymatyczną
terapią zastępczą. Enzymatyczna terapia zastępcza to standardowy sposób opieki nad pacjentami,
którzy wymagają leczenia w chorobie Gauchera typu I (patrz punkt 5.1). Nie przeprowadzono
konkretnych badań skuteczności i bezpieczeństwa stosowania miglustatu u pacjentów z ciężką
postacią choroby Gauchera.
Zaleca się regularne monitorowanie stężenia witaminy B12 w związku z często występującym
niedoborem witaminy B12 u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1.
Zgłaszano przypadki neuropatii obwodowej u pacjentów leczonych miglustatem z równocześnie
występującymi stanami, takimi jak niedobór witaminy B12 i monoklonalna gammopatia lub bez takich
stanów. Neuropatia obwodowa wydaje się występować częściej u pacjentów z chorobą
Gauchera typu 1 w porównaniu do ogólnej populacji. U wszystkich pacjentów należy wykonać ocenę
neurologiczną przed rozpoczęciem leczenia i w trakcie leczenia.
U pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 zaleca się monitorowanie liczby płytek krwi. U pacjentów
z chorobą Gauchera typu 1, u których zmieniono leczenie ETZ na produkt Miglustat Accord
zaobserwowano niewielkie zmniejszenie liczby płytek krwi niezwiązane z krwawieniem.
Choroba Niemanna-Picka typu C
Skuteczność leczenia objawów neurologicznych produktem Miglustat Accord u pacjentów z chorobą
Niemanna-Picka typu C powinna być badana regularnie, np. co 6 miesięcy; kontynuacja leczenia
powinna być ponownie zatwierdzona po upływie co najmniej 1 roku leczenia produktem Miglustat
Accord.
U niektórych pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C leczonych produktem Miglustat Accord
zaobserwowano niewielkie zmniejszenie liczby płytek krwi niezwiązane z występowaniem krwawień.
Liczba płytek krwi u 40-50% biorących udział w badaniu klinicznym była mniejsza na początku
badania niż dolna granica normy. U takich pacjentów zaleca się monitorowanie liczby płytek krwi.
Spowolniony wzrost dzieci i młodzieży
U niektórych dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C we wczesnej fazie leczenia miglustatem
zaobserwowano mniejsze tempo wzrostu, które może towarzyszyć lub następować po zmniejszonym
przyroście masy ciała. Należy monitorować wzrost dzieci i młodzieży leczonych produktem Miglustat
Accord. W przypadku kontynuowania leczenia należy ponownie poddać indywidualnej ocenie
stosunek korzyści do ryzyka.
Sód
Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na kapsułkę, to znaczy lek uznaje się za „wolny od
sodu”.
ChPL, pkt 4.5: Interakcje z innymi produktami leczniczymi i inne rodzaje interakcji
Ograniczone dane sugerują, że jednoczesne podawanie miglustatu i imiglucerazy w ramach
enzymatycznej terapii zastępczej pacjentom z chorobą Gauchera typu I może powodować zmniejszoną
ekspozycję na miglustat (w czasie badania w małych grupach równoległych zaobserwowano
zmniejszenie wartości Cmax o około 22% i wartości AUC o ok. 14%). To badanie wskazało również, że
miglustat nie wywiera żadnego wpływu lub wywiera ograniczony wpływ na farmakokinetykę
imiglucerazy.
ChPL, pkt 4.8: Działania niepożądane
Podsumowanie profilu bezpieczeństwa
Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi w badaniach klinicznych
miglustatu były: biegunka, wzdęcia, ból brzucha, zmniejszenie masy ciała i drgawki (patrz punkt 4.4).
Najczęściej zgłaszanym ciężkim działaniem niepożądanym podczas leczenia miglustatem w badaniach
klinicznych była neuropatia obwodowa (patrz punkt 4.4).
W 11 badaniach klinicznych w różnych wskazaniach 247 pacjentów było leczonych miglustatem
w dawkach 50–200 mg trzy razy na dobę, średnio przez okres 2,1 roku. Spośród tych pacjentów 132
miało chorobę Gauchera typu I, natomiast 40 chorobę Niemanna-Picka typu C.
Działania niepożądane na ogół były nasilone w stopniu łagodnym do umiarkowanego i występowały
z podobną częstością w poszczególnych wskazaniach i badanych dawkach.
Tabelaryczne zestawienie działań niepożądanych
Działania niepożądane obserwowane w badaniach klinicznych i po wprowadzeniu leku do obrotu,
występujące u >1% pacjentów, są wymienione w poniższej tabeli zgodnie z klasyfikacją układów
i narządów i częstością występowania (bardzo często: ≥1/10, często: ≥1/100, <1/10, niezbyt często:
≥1/1 000 do <1/100, rzadko: ≥1/10 000 do <1/1 000, bardzo rzadko: <1/10 000). W obrębie każdej
grupy o określonej częstości występowania działania niepożądane są wymienione zgodnie ze
zmniejszającym się nasileniem.
Klasyfikacja układów
i narządów
Częstość
występowania
Działanie niepożądane
Zaburzenia krwi i układu
chłonnego
często małopłytkowość
Zaburzenia metabolizmu i
odżywiania
bardzo często zmniejszenie masy ciała, zmniejszenie
apetytu
Zaburzenia psychiczne często depresja, bezsenność, osłabienie libido
Zaburzenia układu nerwowego bardzo często drżenie
często neuropatia obwodowa, ataksja,
niepamięć, parestezje, niedoczulica, ból
głowy,
zawroty głowy
Zaburzenia żołądka i jelit bardzo często biegunka, wzdęcia z oddawaniem
wiatrów, bóle brzucha
często nudności, wymioty, wzdęcia
brzucha/dyskomfort, zaparcie,
niestrawność
Zaburzenia mięśniowo-
szkieletowe i tkanki łącznej
często skurcze mięśni, osłabienie mięśni
Zaburzenia ogólne i stany w
miejscu podania
często zmęczenie, astenia, dreszcze i złe
samopoczucie
Badania diagnostyczne często nieprawidłowe wyniki badań
przewodzenia nerwowego
Opis wybranych działań niepożądanych
U 55% pacjentów zgłaszano zmniejszenie masy ciała. Najczęściej było ono obserwowane pomiędzy
6 i 12 miesiącem.
Miglustat badano we wskazaniach, w których niektóre zdarzenia zgłaszane jako działania
niepożądane, takie jak neurologiczne i neuropsychologiczne objawy przedmiotowe i podmiotowe,
zaburzenia czynności poznawczych i małopłytkowość, mogą być również spowodowane chorobą
podstawową.
Zgłaszanie podejrzewanych działań niepożądanych
Po dopuszczeniu produktu leczniczego do obrotu istotne jest zgłaszanie podejrzewanych działań
niepożądanych. Umożliwia to nieprzerwane monitorowanie stosunku korzyści do ryzyka stosowania
produktu leczniczego. Osoby należące do fachowego personelu medycznego powinny zgłaszać
wszelkie podejrzewane działania niepożądane za pośrednictwem Departamentu Monitorowania
Niepożądanych Działań Produktów Leczniczych Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych,
Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych
Al. Jerozolimskie 181C
02-222 Warszawa
tel.: + 48 22 49 21 301
faks: + 48 22 49 21 309
strona internetowa: https://smz.ezdrowie.gov.pl
Działania niepożądane można zgłaszać również podmiotowi odpowiedzialnemu.
Dane rejestrowe
| Substancja | Postać | Numer pozwolenia | Numer w rejestrze | Dokumenty |
|---|---|---|---|---|
| Miglustatum 100 mg | Kapsułki twarde | 24660 | 100391339 | ChPL: 2025-10-31, Ulotka: 2025-10-31 |